日前，啟明創(chuàng)投投資企業(yè)、北海康成制藥有限公司(下稱“北?？党伞?宣布CAN103新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)。
CAN103是一種酶替代治療藥物，由北?？党砷_發(fā)，作為其和藥明生物（02269.HK）在罕見病藥物領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長(zhǎng)期治療。
戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號(hào)染色體長(zhǎng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內(nèi)該酶的缺乏，細(xì)胞內(nèi)葡萄糖腦苷脂類分子無(wú)法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現(xiàn)為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)等癥狀。
近30年來(lái)，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界的支持?jǐn)?shù)據(jù)表明，戈謝病經(jīng)葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT）治療, 其主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和健康相關(guān)的患者生活質(zhì)量均有顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。
北?？党墒且患伊⒆阒袊?guó)、全球領(lǐng)先的罕見病生物制藥公司，一直致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“CAN103 的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)能夠快速獲批，對(duì)于中國(guó)的戈謝病人患者是個(gè)重大進(jìn)展。我們正在積極地為啟動(dòng)該臨床試驗(yàn)做各項(xiàng)準(zhǔn)備。CAN103是我們與藥明生物在罕見病領(lǐng)域共同合作的候選藥物之一， 該臨床試驗(yàn)項(xiàng)目在中國(guó)獲批啟動(dòng)是北?？党傻囊粋€(gè)重要里程碑事件。”
薛群博士進(jìn)一步表示：“盡管戈謝病治療方法已經(jīng)在中國(guó)獲批上市幾十年，但仍有大多數(shù)患者無(wú)法獲得治療。這一現(xiàn)狀凸顯了中國(guó)急需獲得本土化的治療和解決方案?！?/span>
