啟明創(chuàng)投投資企業(yè)、專(zhuān)注于腫瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新藥企德琪醫(yī)藥與合作伙伴Karyopharm（NASDAQ:KPTI）宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）正式批準(zhǔn)合作開(kāi)發(fā)的全球首款核輸出抑制劑XPOVIOTM（selinexor，德琪醫(yī)藥產(chǎn)品代號(hào)ATG-010）與低劑量地塞米松聯(lián)合用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。
FDA的加速審批為復(fù)發(fā)難治的多發(fā)性骨髓瘤患者提供了一款與現(xiàn)有臨床藥物完全不同機(jī)制的創(chuàng)新藥。
這些患者至少接受過(guò)包括蛋白酶體抑制劑，免疫調(diào)節(jié)劑和CD38單克隆抗體在內(nèi)的多線(xiàn)治療。此外，一項(xiàng)評(píng)估selinexor與硼替佐米和低劑量地塞米松聯(lián)合用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的三期臨床試驗(yàn)（BOSTON）已經(jīng)完成患者入組。
西奈山醫(yī)學(xué)院(Mount Sinai School of Medicine)多發(fā)性骨髓瘤項(xiàng)目主任兼血液學(xué)和腫瘤內(nèi)科教授，STORM臨床試驗(yàn)的主要研究者Sundar Jagannath博士表示：“在關(guān)鍵的2b STORM臨床試驗(yàn)中，83位患者亞組中觀察到25.3%的總體反應(yīng)率具有臨床意義，這個(gè)總體反應(yīng)率也是作為XPOVIOTM得到FDA加速批準(zhǔn)的基礎(chǔ)，且其預(yù)示著患者將獲得臨床受益?！?/p>
Dana-Farber癌癥研究所Jerome Lipper多發(fā)性骨髓瘤研究中心的臨床項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和中心主任Paul Richardson博士表示：“盡管最近在多發(fā)性骨髓瘤的治療方面業(yè)界取得了一些進(jìn)展，但幾乎所有我們的患者都會(huì)對(duì)目前可用的五種最常用的抗骨髓瘤藥物產(chǎn)生抗藥性，且此患者群體的預(yù)后尤其糟糕。口服XPOVIOTM的加速批準(zhǔn)標(biāo)志著selinexor可能為那些已經(jīng)嘗試過(guò)所有現(xiàn)有療法的復(fù)發(fā)難治患者提供一種令人興奮的新治療選擇。”
德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“新藥在美國(guó)獲批上市的消息十分鼓舞人心。對(duì)于復(fù)發(fā)難治的多發(fā)性骨髓瘤，中國(guó)患者同樣亟需一種全新作用機(jī)制的創(chuàng)新療法。對(duì)于中國(guó)患者的迫切需求，我們感到了責(zé)任的重大和時(shí)間的緊迫。Selinexor（ATG-010）在中國(guó)用于治療晚期復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的臨床試驗(yàn)已經(jīng)獲得了藥監(jiān)機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，并預(yù)計(jì)于今年8月患者開(kāi)始接受治療。此外，我們還將繼續(xù)研究selinexor用于治療包括彌漫大B淋巴瘤、T細(xì)胞淋巴瘤、子宮內(nèi)膜癌及腦膠質(zhì)瘤在內(nèi)的多種其他血液及實(shí)體瘤腫。我們期待盡快將這款創(chuàng)新藥帶給中國(guó)患者。”
德琪醫(yī)藥的合作伙伴Karyopharm的創(chuàng)始人、總裁兼首席科學(xué)官Sharon Shacham博士表示：“隨著今天新藥獲得FDA的加速批準(zhǔn)，復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的患者現(xiàn)在有了一個(gè)全新的治療選擇?！彼瑫r(shí)表示，“研發(fā)一個(gè)如 XPOVIOTM一樣具有全新作用機(jī)制的創(chuàng)新藥物，并能順利獲得FDA的批準(zhǔn)，需要許多人的努力與奉獻(xiàn)，其中包括參與我們臨床試驗(yàn)的患者、家屬、護(hù)理人員以及醫(yī)生。我們非常感謝大家對(duì)這一重要里程碑的貢獻(xiàn)，也非常期待在致力于提高腫瘤患者生存質(zhì)量的努力中，未來(lái)取得更大的突破?！?/p>
2018年5月29日，德琪醫(yī)藥與Karyopharm在上海簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)包括ATG-010（XPOVIOTM，selinexor）在內(nèi)的四款處于臨床開(kāi)發(fā)階段的口服創(chuàng)新藥物。合作啟動(dòng)后，ATG-010于2019年1月28日獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局臨床批件，即將在今年8月啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。據(jù)悉，除了持續(xù)推進(jìn)ATG-010在多發(fā)性骨髓瘤以外的相關(guān)適應(yīng)癥的研發(fā)，德琪醫(yī)藥正在組建商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，積極準(zhǔn)備selinexor及后續(xù)產(chǎn)品的上市工作。
德琪醫(yī)藥是一家專(zhuān)注于新藥開(kāi)發(fā)，臨床研究和市場(chǎng)銷(xiāo)售的創(chuàng)新藥公司，專(zhuān)注于解決亞洲地區(qū)未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求，并力爭(zhēng)為中國(guó)及亞太地區(qū)的患者提供最前沿和領(lǐng)先的抗腫瘤和抗病毒創(chuàng)新藥物。2017年4月，全球創(chuàng)新藥領(lǐng)導(dǎo)企業(yè)新基公司（NASDAQ：CELG）成為德琪醫(yī)藥的長(zhǎng)期戰(zhàn)略合作伙伴并投資德琪。目前，德琪醫(yī)藥擁有五個(gè)臨床研發(fā)和上市階段的產(chǎn)品。
Karyopharm是一家專(zhuān)注于研發(fā)及商業(yè)化用于治療腫瘤及其他多種疾病的全新機(jī)制全新靶點(diǎn)的核轉(zhuǎn)運(yùn)抑制劑的公司。目前公司有多個(gè)臨床或臨床前開(kāi)發(fā)的研究項(xiàng)目。
