呼吸道合胞病毒（RSV），聽(tīng)上去是一個(gè)陌生的名字，RSV是幾乎所有2歲以下兒童都會(huì)感染的一種病毒，RSV感染是至今為止沒(méi)有藥物可治的重大兒科疾病。
RSV感染初期表現(xiàn)為為流涕、咳嗽、發(fā)熱，部分患兒會(huì)進(jìn)展為支氣管炎或肺炎，癥狀一般可持續(xù)5-7天，甚至長(zhǎng)達(dá)20天，嚴(yán)重影響兒童的生命健康。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織報(bào)告，每年世界范圍內(nèi)約有6400萬(wàn)兒童感染呼吸道合胞病毒，有近350萬(wàn)兒童因RSV感染較重而入院，是流感的16倍，更是有20萬(wàn)5歲以下的兒童，每年因感染RSV病毒而死亡，是世界范圍兒童住院和死亡的一大因素
一個(gè)人如果在幼年時(shí)期感染了RSV，日后可能會(huì)發(fā)展為兒童期氣喘或哮喘。由于人體自身無(wú)法產(chǎn)生持續(xù)的保護(hù)性免疫力應(yīng)對(duì)RSV感染，人的一生可反復(fù)感染RSV。
不僅是兒童，成年人也會(huì)因?yàn)楦腥綬SV而生病。尤其那些免疫系統(tǒng)不佳、年齡在65歲及以上和患有慢性肺部疾病的人群一旦感染了RSV，致死率高達(dá)40%。
更可怕的是，目前世界范圍內(nèi)尚無(wú)預(yù)防RSV感染的疫苗，也沒(méi)有抗RSV病毒的特效藥。以前由于檢測(cè)水平有限，經(jīng)常把呼吸道合胞病毒感染當(dāng)成其他細(xì)菌或病毒感冒或者肺炎等治療，導(dǎo)致現(xiàn)有RSV感染患者的治療方案僅是系統(tǒng)性或支持性治療。唯一可用于預(yù)防RSV感染的單克隆抗體帕利珠單抗僅有50%的有效性，全球年銷量卻高達(dá)14億美元。
在中國(guó)做出世界級(jí)水平的國(guó)際創(chuàng)新藥
愛(ài)科百發(fā)創(chuàng)始人鄔征博士
正是看準(zhǔn)了這個(gè)巨大又未被滿足的治療需求，讓當(dāng)時(shí)還是中國(guó)羅氏生物部及病毒部負(fù)責(zé)人的鄔征博士決定立項(xiàng)開(kāi)展抗RSV感染新藥研發(fā)，領(lǐng)導(dǎo)研發(fā)團(tuán)隊(duì)，發(fā)明了抗RSV新藥AK0529。
“由于公司戰(zhàn)略調(diào)整，當(dāng)時(shí)這個(gè)項(xiàng)目在羅氏面臨停擺，我覺(jué)得作為項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和新藥共同發(fā)明人，一定要把這個(gè)項(xiàng)目拿出來(lái)，希望能在中國(guó)做出世界級(jí)水平的創(chuàng)新藥。”鄔征博士說(shuō)。
2014年初，鄔征博士與羅氏達(dá)成協(xié)議，將AK0529項(xiàng)目引出，獲得全球權(quán)益，然后引進(jìn)風(fēng)投資本成立了愛(ài)科百發(fā)生物醫(yī)藥公司，繼續(xù)研究開(kāi)發(fā)這一極有可能成為全球首個(gè)治療RSV病毒感染的新藥。
授權(quán)合作在全球新藥研發(fā)領(lǐng)域是一種常見(jiàn)且成熟的商業(yè)模式。近年來(lái)，在國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新的政策引導(dǎo)下，越來(lái)越多的創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)通過(guò)專利許可、共享權(quán)益等方式引入國(guó)際創(chuàng)新研發(fā)項(xiàng)目。
對(duì)此，鄔征博士認(rèn)為，跨國(guó)大型藥企有聚焦核心業(yè)務(wù)、剝離非核心研發(fā)項(xiàng)目資產(chǎn)的考慮，而這一點(diǎn)，恰恰可讓中國(guó)創(chuàng)新企業(yè)在細(xì)分領(lǐng)域上快速成長(zhǎng)，成為這一領(lǐng)域的領(lǐng)頭羊。和通常引進(jìn)項(xiàng)目不同，這個(gè)RSV項(xiàng)目是鄔博士親自立項(xiàng)，領(lǐng)導(dǎo)和作為共同發(fā)明人的項(xiàng)目。
2015年8月，愛(ài)科百發(fā)正式啟動(dòng)Ziresovir-研發(fā)代號(hào)：AK0529，為治療呼吸道合胞病毒（RSV）的抗病毒國(guó)家一類新藥-項(xiàng)目的中國(guó)臨床注冊(cè)申報(bào)工作；2015年12月，此項(xiàng)目進(jìn)入藥品審評(píng)中心的技術(shù)審評(píng)；2016年9月順利通過(guò)藥品審評(píng)中心組織的藥審會(huì)議，獲得臨床試驗(yàn)批件，在中國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。
創(chuàng)新產(chǎn)品開(kāi)發(fā)流程，爭(zhēng)做“獨(dú)角獸”
在產(chǎn)品開(kāi)發(fā)策略上，愛(ài)科百發(fā)堅(jiān)持自主研發(fā)和外部引進(jìn)相結(jié)合。鄔征博士表示，一款藥物從臨床前到臨床，要經(jīng)歷很多年，只靠自主研發(fā)發(fā)展速度會(huì)受到限制。因此愛(ài)科百發(fā)很重視外部引進(jìn)，尤其是臨床階段的項(xiàng)目。
除了鄔征博士，愛(ài)科百發(fā)還有來(lái)自中國(guó)、美國(guó)、英國(guó)、德國(guó)、瑞典的知名醫(yī)學(xué)專家任職或擔(dān)任科學(xué)顧問(wèn)，AK0529項(xiàng)目被國(guó)家列為十三五“重大新藥創(chuàng)制”兒科急需藥物專項(xiàng)任務(wù)。
AK0529藥物已完成的國(guó)際II期研究結(jié)果顯示，具有優(yōu)異的抗病毒效果，通過(guò)單劑量和多劑量給藥均可抑制病毒感染，降低病毒載量，顯著減輕患者的臨床癥狀，且藥物安全性高，未發(fā)生與藥物相關(guān)的不良事件。
基于全球多中心出色的II期臨床研究結(jié)果，愛(ài)科百發(fā)計(jì)劃在2020年1月開(kāi)展用于藥物上市注冊(cè)申請(qǐng)的III期臨床試驗(yàn)。
兒童III期臨床試驗(yàn)將率先在中國(guó)啟動(dòng)，由首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院牽頭，在全國(guó)近30家中心開(kāi)展，計(jì)劃在2021年中完成相關(guān)研究。本研究由國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心（北京）主任、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院院長(zhǎng)倪鑫教授擔(dān)任主要研究者，他指出：“Ziresovir一旦完成試驗(yàn)并成功上市，RSV病毒感染普遍卻幾十年來(lái)沒(méi)有針對(duì)性藥物治療的局面將被改變，對(duì)兒科臨床具有重要意義，有望突破該疾病無(wú)藥可用的窘境，填補(bǔ)國(guó)內(nèi)外抗病毒領(lǐng)域的一大空白?！?/section>
“我們有信心盡快完成AK0529的臨床試驗(yàn)，為重大兒科疾病RSV感染提供有效治療方案，滿足臨床治療需求，降低患者慢性呼吸道疾病發(fā)病率，使兒童患者可以健康成長(zhǎng)。”鄔征博士說(shuō)。
基于自身強(qiáng)大的抗病毒和呼吸道藥物研發(fā)平臺(tái)，愛(ài)科百發(fā)除了關(guān)注呼吸道合胞病毒，還關(guān)注肺纖維化，慢性阻塞性肺病，乙肝病毒等創(chuàng)新藥的研發(fā)。其中，抗特異性肺纖維化新藥AK3280已在歐洲完成了Ⅰb期臨床試驗(yàn)，即將開(kāi)展國(guó)際二期臨床研究。公司還有3個(gè)應(yīng)用于乙肝治療和COPD的產(chǎn)品，現(xiàn)處于臨床前研發(fā)階段。
在很多同行選擇了腫瘤這個(gè)熱門疾病領(lǐng)域時(shí)，愛(ài)科百發(fā)瞄準(zhǔn)了呼吸道病毒感染疾病這一相對(duì)小眾的疾病領(lǐng)域，并把公司定位在抗病毒和抗纖維化的細(xì)分市場(chǎng)。
愛(ài)科百發(fā)以全球的領(lǐng)軍企業(yè)之一吉利德為榜樣，希望能夠成長(zhǎng)為一家全球領(lǐng)先的、專注抗病毒呼吸道創(chuàng)新藥及兒科藥研發(fā)的“獨(dú)角獸”生物科技公司。（查看原文請(qǐng)點(diǎn)擊文末“閱讀原文”或進(jìn)入騰訊網(wǎng)）
